올해 미국당뇨병학회(ADA 2017)에서 발표된 연구 중 이매티닙(Imayinib)에 대한 연구가 뒤늦게 주목받고 있다.

지금까지 만성골수성백혈병 치료에 사용됐던 타이로신 키나제 억제제 약물인 이매티닙이 제 1형 당뇨병 발생을 늦출 수 있다는 가능성이 발표된 것. 이에 따라 그동안 불가능한 영역으로 알려진 제 1형 당뇨병 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있을 지 관심이다.

이번에 공개된 연구는 새로 제 1형 당뇨병으로 진단받은 18~45세 성인 67명을 대상으로 이매티닙(400mg) 또는 위약을 투여하고, C 펩타이드 면적 변화(AUC)를 통해 인슐린 생성량 변화를 관찰한 것이다.

총 2년간 진행되는 무작위 2상 임상이며 이번에 1년 데이터를 발표했다. 치료는 약 6개월 동안 받았다. 참가자들의 초기 당화혈색소(A1C)는 7.2 %로, 일부 환자는 외인성 인슐린(exogenous insulin)을 소량 사용했다.

그 결과, 위약군에서 내인성 인슐린 생성량은 1년 내내 꾸준히 감소한 반면, 이매티닙 치료군에서는 투여 3개월 이후 변화를 보이며 1년째 위약군 대비 유의한 차이가 나타났다. 또한 이매티닙 군에서 인슐린 사용량도 줄었으며, 이 또한 위약 대비 통계적으로 차이를 보였다.

연구를 주도한 캘리포니아의대 Stephen Gitelman 박사는 "이런 결과는 이매티닙이 베타세포의 기능을 향상시키고 인슐린 감수성 또한 개선시키는 것을 의미한다"면서 "궁극적으로는 제 1형 당뇨병 진행을 늦추는 효과"라고 강조했다.

연구 과정에서 이매티닙 치료군은 경증~중등증 이상반응이 더 많이 발생했는데, 주로 T 세포 수 이동과 간기능 수치 변화였으며, 그러나 이런 문제는 용량 조절로 해결할 수 있었다고 연구팀은 설명했다.

이번 연구를 계기로 이매티닙의 제 1형 당뇨병 치료제 개발 연구 본격화될 전망이다. 현재 캘리포니아의대 연구팀은 연구를 2년 동안 지속하면서 용량에 따른 반응, 연령에 미치는 영향 등을 살핀다는 계획이다. 특히 어린이 적용 연구할 것으로 알려졌다.

연구팀은 "제 1형 당뇨병은 진단 이후 베타세포 기능이 빠르게 떨어져 이러한 접근법을 유전전 제 1형 당뇨병 어린이에게 적용해 볼 계획"이라면서 "어른과 달리 어린이에서는 긍정적인 영향을 미치는 증례가 많이 있다"고 설명했다.

이런 가운데 다양한 병용요법도 시도될 것으로 보인다.

Stephen 박사는 "이번 연구는 과거에 종종 사용했던, T세포 표적 치료제에 비하면 매우 참신한 접근법으로 평가받고 있다"고 설명하고 "이매티닙과 병용요법을 하면 단일요법 보다 더 큰 시너지 효과도 나타날 수 있다"고 평가했다.

한편 이번 연구가 발표되면서 지난 2008년 Proceedings of the National Academy of Sciences에 실렸던 이매티닙 연구도 새삼 주목을 받고 있다. 이 연구는 실험용 쥐를 대상으로 이매티닙이 당뇨병 예방 뿐만 아니라 당뇨병 치료할 수 있다는 것을 증명한 연구다.

따라서 이러한 기초 연구를 바탕으로 현재는 임상에 적용하는 단계이며, 남은 3상 연구만 통과하면 제 1형 당뇨병 치료제도 곧 상용화될 수 있을 것으로 보인다.

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