20년 이상 축적된 연구 결과를 통해 줄기세포 치료제를 이용한 심장질환 치료 전략은 임상에 적용할 수 있다는 기반을 다져놓았다. 

하지만 줄기세포 치료제가 심장 분야에서 퀀텀 점프를 이루려면 치료받는 환자 수가 많지 않다는 문제, 환자가 느끼는 치료 효과, 치료 후 환자의 장기간 예후 등과 같이 풀어야 할 과제가 산적해 있다.

줄기세포 치료제가 심장질환 분야에서 자리매김하기 위해 해결해야 할 문제점을 전문가들의 의견을 토대로 짚어봤다.

심근경색 환자 빠른 응급처치로 심근손상 드물어

먼저 전문가들은 임상에서 줄기세포 치료제를 적용해야 하는 '환자 수'가 부족하다고 지적한다.

심근경색이 발생한 환자 대부분은 혈관이 막혀 병원에 내원한다. 하지만 혈관이 막힌 순간 심근이 바로 괴사하지 않으며 괴사까지 약 20분의 시간이 걸린다.

때문에 현재는 심근 괴사 전 최대한 빨리 병원에서 혈관을 개통하는 치료법이 골드 스탠다드로 자리 잡았다.

한양의대 김경수 교수는 "과거에는 심장기능이 떨어진 환자들이 많았고 심근경색으로 병원에 오면 회복을 돕는 것이 가장 큰 목적이었다"면서 "지금은 환자들이 증상이 나타나는 즉시 병원에 내원하면서 빠르게 처치해 심근이 손상되는 환자가 드물다"고 설명했다. 

게다가 줄기세포 치료제가 필요한 환자들이 있을지라도 비용이 비싸 의료진이 권유하기 어렵다는 점도 한계로 지적된다. 대표적으로 하티셀그램-AMI의 1회 치료 비용은 세금을 제외하면 1800만 원 정도로 비싸다. 

이러한 문제점 때문에 하티셀그램-AMI가 시판 후 조사(PMS)에서 증례 수 부족 문제로 골머리를 앓을 수밖에 없었다는 것이다.

하티셀그램-AMI은 2011년 식품의약품안전처로부터 판매 허가를 받은 후 최근 6년간 PMS에서 증례 수 600건을 달성하지 못해 허가 취소 위기를 맞았었다. 하지만 지난달 식약처가 PMS 건수를 100건으로 하향 조정했고 자료 제출 기간을 9월 30일까지 연장하면서 당분간은 세계 최초 줄기세포 치료제라는 이름을 유지하게 됐다.

이와 함께 줄기세포 치료제를 통해 심근을 회복했을 때 심장 펌프능력이 환자 예후에 큰 영향을 미칠 정도로 개선되는지도 살펴봐야 한다.

그동안 연구 결과 및 증례 보고를 살펴보면 줄기세포 치료 후 심장 펌프능력은 3~4%가량 개선됐다. 그런데 이 정도의 개선 효과는 환자 상태에 따라 환자 예후에 지대한 영향을 줄 수도 또는 큰 효과가 없을 수 있다.

예로 심장기능이 많이 떨어진 환자에게는 심장 펌프능력이 소폭 개선돼도 환자가 느끼는 효과는 클 것이다. 반면 심장이 조금밖에 손상되지 않았다면 이 정도 개선만으로 환자 예후에는 큰 변화가 없을 수 있다.

김경수 교수는 "심근이 절반 이상 손상돼야 줄기세포 치료제에 따른 효과가 나타난다고 할 수 있다"며 "하지만 현재 의학 및 의료시스템 등의 발전으로 심장이 심각하게 손상된 환자가 거의 없다"고 피력했다.

고려의대 주형준 교수는 "줄기세포 치료제로 치료 후 10년이 지나면 좌심실 구혈률이 5% 정도 개선된다는 연구가 발표됐었다. 환자 상태에 따라 이 정도로는 효과가 없다고 이야기할 수도 있다"며 "하지만 심장기능이 많이 떨어진 환자에게는 작은 개선만으로 삶의 질이 달라진다. 환자 상태에 따라 느끼는 치료 효과가 다르다"고 설명했다. 

장기간 삶의 질 평가한 연구 없어

줄기세포 치료제로 심장질환 치료 후 환자의 장기간 삶의 질을 확인한 연구가 없다는 점도 한계점으로 꼽힌다.

대부분 줄기세포 치료제 임상시험에서는 단기간에 걸친 예후만 확인했기에 환자들의 장기간 삶의 질도 개선되는지 확실하지 않다는 것이다.

주형준 교수는 "줄기세포 치료제에 대한 임상시험 결과를 보면 치료 후 환자 예후와 삶의 질이 나쁘지 않다고 하지만, 이를 좋다고 단정 짓기가 쉽지 않다"면서 "현재 환자 예후를 확인하는 임상시험을 진행 중인 연구자들도 있지만 대부분 케이스 리포트 수준이기에 장기간 예후와 삶의 질을 정확하게 판단하기 어렵다"고 지적했다. 

때문에 일각에서는 줄기세포 치료 후 환자의 장기적 사망 위험 등의 예후가 확연히 개선된다는 근거가 없으므로 줄기세포 치료제를 심장질환의 주된 치료법으로 인정하지 않는다는 목소리도 나온다.