미국식품의약국(FDA)이 PCSK9 억제제인 에볼로쿠맙(evolocumab)의 심혈관사건 예방 효과에 대해 1일 승인했다.

PCSK9 억제제 중 심혈관질환을 가진 성인에서 심근경색, 뇌졸중, 관상동맥혈관재생술 시행 등의 심혈관사건을 예방하기 위해 허가된 약제는 에볼로쿠맙이 최초다.

이와 함께 FDA는 고지혈증 성인에서 LDL-콜레스테롤을 낮추기 위해 식이요법에 대한 보조요법으로 에볼로쿠맙을 단독투약하거나 스타틴 등의 지질강하제와 병용할 수 있다고 승인했다. 

이번 결정은 에볼로쿠맙의 심혈관사건 예방 효과를 입증한 FOURIER 연구 결과를 토대로 이뤄졌다.

FOURIER 연구는 죽상동맥경화성 심혈관질환을 동반한 이상지질혈증 환자 약 2만 7500명을 대상으로 스타틴과 에볼로쿠맙을 병용했을 때 심혈관계 아웃컴을 평가한 최초 대규모 무작위 연구다.

환자들은 스타틴 + 에볼로쿠맙 투여군(에볼로쿠맙군) 또는 위약 투여군(위약군)에 1:1 무작위 분류됐다. 에볼로쿠맙은 140mg 2주 1회 또는 420mg 4주 1회로 피하주사했다.

2.2년(중앙값)의 추적관찰 동안 심혈관사건에 의한 사망, 심근경색, 뇌졸중, 불안정형 협심증으로 인한 입원, 관상동맥혈관재생술 등의 1차 복합적 종료점 발생 위험은 위약군 대비 에볼로쿠맙군에서 15% 감소했다(HR 0.85; 95% CI 0.79~0.92; P<0.001).

아울러 심혈관질환에 의한 사망, 심근경색, 뇌졸중 발병 등으로 정의한 2차 복합적 종료점 발생 위험도 에볼로쿠맙군이 위약군보다 20% 낮았다(HR 0.80; 95% CI 0.73~0.88; P<0.001).

이번 허가에 대해 암젠(Amgen)의 Anthony C. Hooper 부사장은 성명서를 통해 "이번 승인은 심장마비 및 뇌졸중을 예방하기 위해 에볼로쿠맙 투약이 이전보다 더 중요하다는 것을 시사한다"며 "에볼로쿠맙 투약이 필요한 환자들이 혁신적인 치료를 받을 수 있도록 더욱 노력할 것"이라고 강조했다.

한편 에볼로쿠맙은 국내에서 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에게 다른 지질저하제인 스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등과 병용할 수 있다.