유전자교정을 CAR-T에 적용했을 때 기능성이 향상되는 것으로 확인됐다. 

툴젠은 최근 열린 미국 혈액학회(American Society of Homatology, ASH)에서 유전자교정을 통해 면역세포 치료제의 기능성을 향상시키는 기술에 대한 연구를 발표했다고 12일 밝혔다. 

이번 연구는 CRISPR/Cas9 유전자가위를 이용해 면역세포의 일종인 T세포 기능을 저해하는 유전자 중 하나인 diacylglycerol kinase(DGK)를 제거, 항암면역세포 치료제인 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T)의 기능성을 향상시키는 것을 목표로 수행됐다. 

연구 결과 전기천공 방식으로 CRISPR/Cas9을 전달하는 것을 통해 T세포에서 DGK 유전자를 효율적이고 정확하게 제거할 수 있었다. 

또 이를 CAR-T에 적용했을 때 세포실험 및 동물실험에서 암세포를 공격하는 기능성이 향상되는 것을 확인했다. 

이와 함께 DGK 유전자가 제거된 CAR-T는 암세포가 면역세포를 저해하기 위해 사용하는 물질 중 일부에 대해 저항성을 갖는 것을 보였다. 

툴젠 이정민 연구소장은 “지난 몇 년간의 임상결과를 바탕으로 CAR-T가 일부 백혈병에 대해 미국에서 승인 받으면서 검증된 치료제로 자리 잡았지만 아직 CAR-T는 다양한 암에 적용되기 위해 향상시켜야 할 부분이 많다”고 말했다. 

이 연구소장은 “이번 연구는 기존 CAR-T의 기능성을 올리는 유전자교정 기술이 바로 적용 가능하다”며 “또 복수 유전자를 교정한 차세대 CAR-T 플랫폼 구성의 단초가 될 것으로 기대한다”고 말했다. 

한편, 툴젠은 빠른 사업화를 위해 이번 연구 결과 및 유전자교정 세포치료제 연구역량을 바탕으로 국내외 세포치료제 개발 기업 및 제약사와 협력을 추진할 방침이다.