뇌졸중 치료를 위한 세포 치료제들이 개발되고 있는 가운데 긍정적인 결과가 하나둘 나오고 있다. 지난 25일 미국뇌졸중컨퍼런스(ISC)에서는 세포 치료제들의 초기 임상 결과가 공개됐다.

지금까지 나온 결과만으로 효과가 있다고 단정할 수 없지만 긍정적인 결과가 계속 나오고 있어 분위기는 나쁘지 않다.

영국 글라스고의대 Keith W Muir 교수는 인간유래 신경 줄기세포(Human Neural Stem Cells)인 CTX0E03의 연구 결과를 발표했다.

이 치료제는 태아 피질 조직에서 분리한 것으로 면역시스템을 정상화하면서 혈액, 신경, 뉴런을 새로 생성하는 기전을 갖는 것으로 알려졌다.

앞서 1상 임상인 PISCES 1 연구를 주도하면서 세포치료시 독성 및 이상반응이 없다는 것과 신경기능적 개선과 연관성을 확인했고 이를 토대로 한단계 더 나아간 PISCES 2 연구를 추진하는 것이다.

PISCES 2는 뇌줄중이 발생한지 12개월 이내, 미국뇌졸중척도(NIHSS) 상지 운동 점수 2~4점인 환자들에게 CTX0E03 2000만 셀을 뇌에 주입하고, 12개월간 관찰한 것이다. 물리치료도 최소 주 당 1.5시간 받게 했다. 총 23명이 참여했다.

이를 통해 상지능력평가(ARAT, 2번 문항)에서 얼마나 많은 환자가 베이스라인 대비 2점 이상 개선하는지를 관찰했다. 그 결과 치료 1개월째 0점에서 출발해 3, 6, 12개월째 각각 1점(4.4%), 3점(13.6%), 3점(13.6%)으로 증가했다.

그 외에 ARAT 전체 문항, 미국뇌졸중척도(NIHSS), 장애 예후 평가지표(mRS), Barthel Index 등 점수도 베이스라인 대비 12개월째에 모두 증가했다.

Muir 교수는 "다기관에서 시행된 연구에서 CTX 세포치료의 타당성을 입증했다는 점에서 의미가 있으며, 또한 안전성 문제도 없었다"며 "이번 긍정적인 연구를 토대로 올해 3월에 PISCES 3로 불리는 2b 연구에 돌입할 계획"이라고 말했다.

PISCES 3연구는 무작위 위약 대조군 방식으로 시행되며, 대상은 6~12개월 이내 허혈성 뇌졸중 경험한 환자(mRS 점수 3 또는 4)다. 주요 평가는 6개월 후 mRS 변화이다.

이와 함께 미국 스텐포드의대 스텐포드뇌졸중센터 Gary K Steinberg 교수는 인간 골수에서 뽑아낸 중간엽줄기세포(MSC)를 이용한 뇌졸중 치료 연구를 같은날 발표했다. 치료제 코드명은 SanBio SB623이다.

대상 환자는 모두 18명으로 SB623 투여 후 안전성과 효과(유럽뇌졸중척도 ESS)를 평가했다.

그 결과, 안전성 평가에서는 두통, 구역/구토등, 우울증, 피로, 감염 등의 이상반응이 발생했고 발작, 폐렴, 혈종, 무증상 협착에 의한 경부동맥 스텐트, 폐혈증, TIA, 감각이상 등 중증 이상반응이 나타났다.

다만 부작용으로 인한 치료 중단은 발생하지 않았고, 세포 주입용량과 이상반응의 연관성도 나타나지 않았다. 또한 사이토카인, SB623 항체 등 변화가 없었다. 효능 평가에서는 전체 참가자의 72%에서 의미있는 회복이 관찰됐다.

Steinberg 교수팀은 "아직 초기 연구이지만 만성 뇌졸중 환자에서 골수 유도 중간엽줄기세포 치료는 안전하고 실행가능한 치료법으로 생각된다. 특히 신경세포의 손상도 나타나지 않았다"면서 "아직 초기 임상인 만큼 정확한 효과는 대규모 연구를 통해 확인할 필요가 있다"고 강조했다.

긍정적인 결과가 잇따르면서 앞으로 남은 과제는 줄기세포별 효과가 뚜렷한 환자군을 찾는 것이 핵심이 될 전망이다. 이에 따라 내년부터는 무작위, 대조군 연구가 활발하게 진행될 것이라는 기대도 나오고 있다.

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