미국식품의약국(FDA)이 마리화나 성분의 뇌전증 치료제를 처음으로 승인했다

FDA는 마리화나 추출물인 칸나비디올(cannabidiol)로 만든 희귀 뇌전증 치료제 '에피디올렉스(Epidiolex)'를 25일 허가했다. 

이번 결정으로 에피디올렉스는 희귀 뇌전증의 일종인 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome) 또는 드라베 증후군(Dravet syndrome)을 앓고 있는 2세 이상의 소아 환자에게 투약할 수 있다. 

마리화나 유래 의약품이 FDA 승인을 받은 건 이번이 최초다. 게다가 드라베 증후군 치료제로서 첫 승인을 획득해 그 의미를 더한다.

개발사인 영국 GW Pharmaceuticals의 Justin Gover 대표는 "FDA가 칸나비디올 함유 의약품을 희귀 뇌전증 소아 환자에게 투약할 수 있는 치료제로 처음으로 승인한 것은 역사적인 일이다"며 의미를 부여했다.

에피디올렉스는 레녹스-가스토 증후군 또는 드라베 증후군 환자 총 516명을 대상으로 시행된 세 가지 무작위 위약 대조군 임상시험을 통해 효과가 검증됐다. 

대표적으로 NEJM 지난달 17일자 온라인판에 실린 연구에 따르면, 레녹스-가스토 증후군 환자에게 에피디올렉스 10mg 또는 20mg을 4주간 투약하면 위약 대비 뇌전증 발생 빈도가 각각 19.2%p(P=0.002)와 21.6%p(P=0.005) 감소했다.

FDA의 Scott Gottlieb 국장은 "이번 승인은 마리화나에 함유된 활성 성분을 적절하게 평가할 수 있는 개발 프로그램이 중요한 의학적 치료로 이어질 수 있음을 상기시킨다"며 "엄격한 임상시험을 통해 마리화나 유래 의약품의 효과와 안전성이 검증됐고 FDA 승인 과정을 거쳐 환자들에게 투약할 수 있게 됐다"고 강조했다.

이번 승인으로 레녹스-가스토 증후군 또는 드라베 증후군 소아 환자의 삶의 질은 더욱 개선될 것으로 전망된다.

FDA 신경과 책임을 맡고 있는 Billy Dunn 박사는 "드라베 증후군 또는 레녹스토-가스토 증후군 환자는 뇌전증 조절이 어려워 삶의 질이 악화됐다"면서 "이번 승인으로 레녹스-가스토 증후군 환자에게 또 다른 치료옵션을 제시할 수 있을 뿐만 아니라 드라베 증후군 환자에게 투약할 수 있는 유일한 의약품이 생겨 많은 환자의 삶의 질이 유의미하게 개선될 것"이라고 전했다.

한편 현재 칸나비디올은 미국 '통제 물질법(Controlled Substances Act)'에 따라 1급(Schedule I)으로 분류하고 있어, 미국 마약단속국(DES)으로부터 재분류를 받은 후 미국 내에서 판매를 시작할 수 있을 것으로 보인다.